近日，在美国临床肿瘤学会年会上，公布了一项振奋人心的3期临床研究结论：每天口服一次vorasidenib，可降低脑胶质瘤患者的死亡风险，并延缓疾病进展。相关研究论文同步刊登在NEJM杂志上（图1）。

图1  相关研究论文

此项研究由纪念斯隆凯特林癌症中心的Ingo K. Mellinghoff教授发起，研究结果证实，对于只接受过手术治疗且携带异柠檬酸脱氢酶（IDH）突变的2级脑胶质瘤患者而言，与服用安慰剂的对照组患者而言，每天口服一次vorasidenib，可将患者的疾病进展或死亡风险降低61%（中位无进展生存期11.1个月vs.27.7个月，图2）。由此可见，vorasidenib疗效显著，故而此项研究提前揭盲，使得安慰剂组的患者也获得治疗机会。

图2  两组中位无进展生存期数据

众所周知，联合放化疗是2级脑胶质瘤术后的标准治疗手段，但并不能治愈脑胶质瘤，并且长期使用还会出现毒性效应。因此，若能有一种治疗既能延缓术后进展，又能替代放化疗的作用，无疑是医学界的一项重大突破！

在此背景下，IDH抑制剂vorasidenib横空出世。作为一种口服小分子化合物，vorasidenib可以穿透血脑屏障。多项研究表明，vorasidenib疗效显著、安全性较佳，且可推迟开始下一种抗癌治疗的时间，是脑胶质瘤的第一个专属靶向药物，也是一种新选择。

据了解，vorasidenib已经被美国食品药品监督管理局授予快速通道资格，让我们期待后续的临床试验结果，或可改变脑胶质瘤的治疗格局，为其开启新的篇章！

整理、排版丨冯熙雯

编排丨卢璐

审核丨邢辰