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复旦大学附属华山医院郁金泰团队在帕金森病治疗领域发现全新的可延缓病程的原始创新靶点

来源:
中华医学信息导报
2025-02-21 17:49:21

本刊讯(通讯员 刘燕 吴凯敏)2月21日,国家神经疾病医学中心、脑功能与脑疾病全国重点实验室、复旦大学附属华山医院郁金泰团队在全球率先发现了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2,并找到了具有潜在治疗作用的小分子化合物,相关研究在线发表于《科学》(Science)。此次研究发现的全新治疗靶点和开发药物有望从疾病早期对帕金森病进行干预,延缓疾病进展。

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帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的常见神经退行性疾病,严重影响患者日常生活,致残率和死亡率较高。传统药物和手术治疗都只是针对帕金森病的症状进行治疗,不能延缓疾病进展,因而进一步研究帕金森病致病的深层原因并开展针对性治疗,成为全球相关领域科学家竞相探索的战略高地。

郁金泰团队通过长达5年的潜心钻研,证实了神经元膜受体蛋白FAM171A2是促进病理性α-突触核蛋白传播的关键,在全球率先揭示了FAM171A2蛋白与α-突触核蛋白的结合机制。基于这一发现,研究团队利用人工智能的蛋白结构预测和虚拟筛选技术,从7000余种小分子化合物中成功找到了一种小分子,可有效抑制FAM171A2蛋白和病理性α-突触核蛋白结合,并抑制多巴胺能神经元对该致病蛋白纤维的摄取,为帕金森病治疗提供了新思路。


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