锐正基因（Accuredit）宣布，其研发的用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。临床数据显示，ART001给药4周后，高剂量组受试者的外周TTR蛋白较基线平均下降即可达90%以上，且已维持稳定72周。

ART001在已达72周的研究者发起的临床研究（IIT）中，未见输注相关反应和天门冬氨酸转移酶（AST）指标升高，且未发生DLT及SAE。同时，ART001在脱靶安全性上表现优异，即使在几十倍饱和剂量下，也未检测到脱靶编辑，表明ART001的安全性和有效性较好，有望成为针对ATTR的“best-in-class”药物。

ART001于2023年8月在中国进入IIT研究，并于2024年7月和8月分别在中国和美国获得临床试验许可，目前已进入2a期临床研究阶段。2025年3月，该产品获得了美国FDA授予的孤儿药资格。