2025年5月29日，国家药品监督管理局集中发布11款创新药物上市批件，覆盖宫颈癌、前列腺癌、胆道癌、乳腺癌、非小细胞肺癌、骨髓纤维化等重大疾病领域，同步填补儿童神经纤维瘤病、生长激素缺乏症等长期未满足的临床需求。本次获批药物中7款通过优先审评或附条件批准加速上市，凸显我国药品审评体系对重大公共健康问题的精准响应。

肿瘤领域突破：多款“首款”药物改写治疗格局

本次获批名单中，肿瘤药物占据主导地位，其中多个药物凭借独特机制成为相关领域的“国内首款”。

注射用泽尼达妥单抗作为国内首个HER2双抗药物，为既往治疗失败的HER2高表达胆道癌患者提供新选择。其双表位阻断机制显著提升抗肿瘤活性，Ⅱb期研究显示客观缓解率达41%，中位生存期延长至15.5个月，打破胆道癌5年生存率不足20%的困境。

氘恩扎鲁胺软胶囊成为首个针对转移性去势抵抗性前列腺癌的国产新型雄激素受体抑制剂。Ⅲ期临床证实其可降低疾病进展或死亡风险42%，且中枢神经系统不良反应显著低于同类药物，为化疗耐药患者提供新方案。

苹果酸法米替尼胶囊联合PD-1抑制剂卡瑞利珠单抗，专攻含铂化疗失败的复发或转移性宫颈癌。关键Ⅱ期研究显示联合组中位无进展生存期达8.1个月，较单药组（4.1个月）实现翻倍提升。

注射用瑞康曲妥珠单抗获批用于HER2突变非小细胞肺癌，突破传统HER2靶向药仅限乳腺癌/胃癌的局限。Ⅰ/Ⅱ期研究显示客观缓解率高达74.5%，中位无进展生存期11.5个月，覆盖包括脑转移在内的难治人群。

儿童与罕见病用药迎来里程碑

本次获批药物中，罕见病与儿童专用药成为另一亮点，直指长期存在的临床需求缺口。

芦沃美替尼片为成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症及组织细胞肿瘤，2岁及以上儿童青少年Ⅰ型神经纤维瘤病双适应证药物。可通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。

盐酸吉卡昔替尼片作为首个国产JAK抑制剂，治疗中高危骨髓纤维化患者24周脾脏缩小率高达72.3%，显著优于现有进口药物（27%），同步改善贫血症状，被纳入CSCO指南一线治疗首选。

怡培生长激素注射液通过蛋白修饰技术延长半衰期，实现每周一次给药，大幅提升3岁以上生长激素缺乏症患儿的治疗依从性，解决传统每日注射的疼痛负担。

支持治疗与全病程管理强化

除核心治疗药物外，本次审批同步强化癌症支持治疗与跨领域协同。

注射用磷罗拉匹坦帕洛诺司琼双机制预防高致吐性化疗引起的急慢性恶心呕吐；注射用阿格司亭α则专注于降低化疗后中性粒细胞减少引发的感染风险，提升患者治疗耐受性。

盐酸来罗西利片作为新型CDK4/6抑制剂，联合内分泌药物治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌。其独特机制可克服原发耐药，后线单药治疗无进展生存期达11个月，刷新全球同类疗法纪录。

枸橼酸伏维西利胶囊同样为国内首款创新型CDK4/6抑制剂，联合氟维司群，用于治疗既往接受内分泌治疗后疾病进展的HR+、HER2-复发或转移性成年乳腺癌患者。

据国家药监局数据统计，2025年至今已有超过46款新药获批，审批效率较去年同期提升近30%。随着2025版《中国药典》实施在即，质量标准体系的持续完善，叠加医保动态调整机制的成熟，我国创新药从研发、审批到可及性的全链条正在加速重构。

未来十年，随着PROTAC、双抗、细胞治疗等平台技术的突破，叠加药品审评、医保支付与国际化的协同推进，中国医药创新生态将真正步入全球价值链的核心舞台。当更多“首个”与“首款”从实验室走向病床旁，“良药济天下”的愿景正在成为现实。