中国医学科学院北京协和医院  晋红中

天疱疮是一组罕见且危重的自身免疫性大疱性疾病，以皮肤和黏膜水疱、糜烂为主要临床表现，部分患者可能危及生命。由于天疱疮的治疗方法日新月异，制定中国天疱疮诊疗指南显得尤为重要。本指南由中国医师协会皮肤科医师分会等相关学术组织组建的专家团队基于国内外证据，结合中国国情，经过多轮论证和遴选，聚焦12个核心临床问题，形成30条推荐意见，涵盖诊断、评估、治疗及全程管理，旨在为临床医生诊断及治疗天疱疮提供参考及指导。

本指南提出，诊断天疱疮应结合病史及临床表现、皮肤组织病理和免疫学检查（直接免疫荧光（DIF）、间接免疫荧光（IIF）、酶联免疫吸附试验（ELISA）等方法确认诊断，并与其他皮肤病如类天疱疮等进行鉴别，特别是口腔科医师和皮肤科医师对早期黏膜及皮肤损害的识别，能够提高诊断的准确性。

天疱疮的治疗方面，以控制病情，避免或减少复发，提高生活质量为目标；以控制皮肤和黏膜病变，同时尽可能减少治疗相关的不良反应为原则。初期治疗通常采用糖皮质激素，必要时联合免疫抑制剂或生物制剂（如利妥昔单抗）。对于中重度病例，利妥昔单抗作为首选治疗，尤其适用于激素耐药或激素依赖的患者。治疗前及治疗过程中应定期评估患者病情的活动度，使用如天疱疮疾病面积指数（PDAI）及抗体滴度等指标进行动态监测，同时应根据患者病情及治疗反应等选择合适的临床评估和实验室检查项目。

治疗策略分为初始治疗和维持治疗两个阶段。对于轻度患者，初期推荐使用激素治疗，通常泼尼松的剂量为每日0.5 mg（kg·d）。对于中度和重度天疱疮患者，推荐使用较高剂量的泼尼松[0.75~1 mg（kg·d）]。对于激素治疗效果不佳或有激素使用禁忌的患者，免疫抑制剂如硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯等是常见的辅助治疗方案。此外，利妥昔单抗被推荐作为中重度天疱疮患者的首选生物制剂，尤其适用于激素耐药的情况。维持期的激素减量方案需要依据患者的具体情况进行个体化调整，且定期进行抗体滴度检测，以帮助评估疾病活动程度和治疗效果，同时对治疗过程中的不良反应应定期监测，并进行预防和处理。

天疱疮的日常管理应关注外用药物、皮肤黏膜护理、生活方式干预和心理支持。患者需规律随访，以评估治疗效果和安全性，动态调整治疗方案。复发时，应调整激素剂量，并考虑加用免疫抑制剂或生物制剂如利妥昔单抗。对于频繁复发的患者，结合IVIG或血浆置换等治疗手段，密切监测病情变化。治疗过程中需定期检查抗体滴度、肝肾功能及其他并发症。对于特殊人群，如儿童、妊娠期女性及老年患者，治疗方案应根据其年龄、体重、合并症及激素相关不良反应进行调整。在妊娠期，应兼顾母体及胎儿的健康，在多科指导下进行治疗。特殊类型天疱疮治疗需遵循个体化原则。