2025年11月7日上午，南京大学医学院附属鼓楼医院徐运教授就FOCUS研究的最新成果，在2025中国脑卒中大会国家卒中学院青年菁英分会场上做了专题报告，公布了该研究的最新数据，从疗效与安全性两方面对单唾液酸四己糖神经节苷脂钠（GM1）在急性缺血性卒中（AIS）患者中的应用价值进行了系统评估。研究结果显示，GM1可有效改善患者的远期功能预后，为AIS的临床治疗提供了新的循证支持和解决方案。

FOCUS研究为一项全国多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验，在83家中心启动，最终68家完成患者入组。研究共纳入1203例患者，按1:1随机分为GM1组（基础治疗+GM1 100 mg/d）或安慰剂组，治疗12～14 d。改良全分析集（mFAS）共1019例（GM1组516例，安慰剂组503例）被纳入预设期中分析。研究主要终点为90天mRS评分0～2分患者比例，次要终点包括mRS评分0～1分患者比例及NIHSS评分较基线的变化。

1.主要终点结果

期中分析显示，GM1组第90 d mRS评分≤2分的患者比例为67.6%（349/516），显著高于安慰剂组的57.5%（289/503），率差达到10.16%（P=0.0007），表明GM1治疗能显著提高患者90 d功能独立的比例。

2.次要终点结果

在次要终点方面，GM1组第90 d mRS评分≤1分的患者比例为50.0%（258/516），亦显著高于安慰剂组的43.3%（218/503），率差为6.63%，具有统计学意义。此外，在不同时间点（第30 d、90 d）的mRS评分评估中，GM1组均显示出优于安慰剂组的趋势，且随时间延长疗效更为显著。

3.亚组分析结果

亚组分析显示，在不同年龄（如≤50岁vs.＞50岁）、发病时间（＜12 h vs. 12～24 h）、是否接受溶栓治疗等关键亚组中，GM1均表现出稳定的获益趋势，表明其获益人群广泛。

GM1与安慰剂两组的安全性特征相似，总体不良事件（83.6% vs. 82.2%）、严重不良事件（9.8% vs. 9.3%）及药物相关不良事件（11.9% vs. 8.3%）的发生率均无显著差异。特别在年龄＞75岁的亚组人群中，两组安全性保持一致。研究期间，未报告任何格林巴利综合征或过敏性休克的病例。

FOCUS研究作为一项在全国68家中心开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，为GM1用于AIS患者早期治疗的疗效和安全性提供了高级别的循证医学证据。研究结果表明，在发病24 h内早期使用GM1可显著改善患者90 d的神经功能结局，且安全性良好，未增加不良事件风险。这一确证性研究成果为AIS的急性期综合治疗策略提供了新的有效选择与坚实依据。