2025年12月7日，国家医疗保障局最新公布，华润生物医药旗下子公司华润昂德生物产品注射用重组人组织型纤溶酶原激酶衍生物（rPA）急性缺血性卒中（AIS）适应证正式纳入国家医保目录。

全球重负：卒中危机与中国挑战

《2025年全球卒中报告》指出，2021年全球卒中现患病例达9381.6万，全球卒中新发病例1194.6万，在新发病例中，缺血性卒中占比为65.3%，全球卒中导致死亡725.3万例，占全球总死亡人数的10.7%，是全球第二大死因。在经济负担方面，2021年全球卒中导致的直接医疗成本和生产力损失合计达8900亿美元（占全球GDP的0.66%），中国是全球卒中负担最重的国家，新发病例达409万例，占全球新发病例总数的34.2%，远超我国人口占全球人口的比例（20%）^[1]，表现出“高发病率、高患病率、中高病死率、中高伤残调整寿命年（DALYs）”的“四高”特征，并存在明显的城乡和区域差异。这一现状是我国人口老龄化加速与危险因素暴露持续增加共同作用的结果，针对AIS的救治而言，时间即生命，时间即大脑，尽快进行再灌注治疗是AIS救治的关键。在AIS静脉溶栓治疗领域，长期存在进口药品产能不足，药物选择有限、给药过程繁琐、治疗价格昂贵等难题，广大中国患者的治疗需求仍未满足。这些问题不仅是中国医疗技术的瓶颈，更是关乎国民生命健康的难题。

中国强音：药品自立，证据自立

rPA作为第三代静脉溶栓药物，仅包含天然组织型纤溶酶原激活剂对纤维蛋白的高度特异性和酶活性区域，具有更长的半衰期，更强的溶栓效果。既往应用于急性心肌梗死适应症，无需静脉滴注给药，使用便利，能够更快完成溶栓治疗，具有显著的临床应用优势。首都医科大学附属天坛医院王拥军院士带领科研团队历时7年打磨，反复研读剂量探索试验数据，经严谨临床研究验证，关键成果已于2024年6月发表在The New England Journal of Medicine（《新英格兰医学杂志》）。同年年底，该药物快速获批用于AIS患者的溶栓治疗，并被写入多部指南、共识，为AIS患者治疗提供了新的重要选择。

rPA在AIS适应证的快速获批及进入医保目录，不仅结束了20年溶栓治疗的困境，也使其成为目前全球卒中领域首个上市的瑞替普酶，改写了第二代溶栓药物在我国AIS患者应用受限的现实困境，标志着我国在卒中溶栓领域实现了从跟跑到领跑的关键跨越。

RAISE研究：奠定Ⅲ期临床证据

既往Ⅱ期研究结果提示，rPA治疗发病4.5 h内AIS患者的安全性、疗效与阿替普酶相近^[2]，为后续Ⅲ期临床试验的开展奠定了坚实基础。2024年发表于The New England Journal of Medicine的RAISE研究^[3]，是全球首个且规模最大的rPA对比阿替普酶治疗AIS的Ⅲ期临床试验，更是目前唯一在The New England Journal of Medicine发表Ⅲ期有效性验证研究结果的溶栓药物，同时是目前唯一证实优效于阿替普酶的溶栓药物，确立了其在AIS治疗中的重要地位。

该研究针对发病4.5 h内的患者，采用18 mg+18 mg静脉推注给药方案。结果显示，rPA组90 d功能结局优良率（79.5%）显著优于阿替普酶组（70.4%），在统计学上同时通过了非劣效与优效检验，同时在症状性颅内出血、90 d全因病死率方面均无显著差异。

图1 主要终点与次要终点

网状Meta分析：综合评估溶栓治疗格局

多项国内外系统评价与网状Meta分析一致表明^[4～7]，rPA（18 mg+18 mg）在改善AIS患者功能结局方面具有显著优势，其疗效优于阿替普酶及替奈普酶，且在4.5 h时间窗内持续显示出更优趋势。此结论在2025年国际卒中大会上王拥军/李姝雅教授团队报告的探索性网状Meta分析中进一步得到验证^[8]。在安全性方面，rPA的症状性颅内出血风险及90 d全因病死率与阿替普酶相比无统计学差异。

图2 分析结果

基于RAISE研究等高级别证据，rPA迅速获得了国内权威指南的认可与推荐，中华医学会神经病学分会发布的《中国急性缺血性卒中诊治指南2023》、中国卒中学会发布的《中国卒中学会急性缺血性卒中再灌注治疗指南2024》以及《脑血管病防治指南（2024）》^[9～11]均推荐rPA用于AIS患者治疗，标志着该药物在我国AIS标准治疗体系中的地位已确立。

图3 指南推荐AIS治疗策略