近日，一项由海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）殷浩教授团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）程新研究员团队开展的糖尿病治疗研究成果引发关注：团队在国际上首次分别利用自体与异体干细胞来源的再生胰岛（E-islet）微创移植，实现了1型糖尿病（T1DM）患者的胰岛功能重建与血糖自主调控。相关研究发表于国际学术期刊《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》。

我国目前有高达1.4亿的糖尿病患者，其中T1DM多发病于儿童及青少年。长期以来被视作无法逆转的慢性疾病。极大威胁生命健康，也给无数家庭带来沉重负担。传统的胰岛移植虽有效，但受限于供体严重匮乏，无法惠及广大患者。如何实现胰岛组织的规模化再生，成为全球医学界亟待攻克的“难题与梦想”。发布会上，殷浩与程新科研团队详细介绍了这项原创性技术的核心。他们并非从传统的“多能干细胞”开始漫长的分化诱导，而是另辟蹊径，建立了一套全新的“基于内胚层干细胞的技术体系”。

利用这项全球领先的“体外定向分化”技术，团队成功构建了可用于治疗胰岛功能严重受损/衰竭型糖尿病的“再生胰岛E-islet”。基于长达近二十年的基础研究与临床前探索，上海长征医院器官移植中心于2021年7月成功开展了全球首例再生胰岛移植治疗严重2型糖尿病患者（2024年4月发表于《细胞发现》）。而此次发表的临床研究，详细记录了该联合团队进一步治疗3位T1DM患者，取得令人振奋的临床结果：其中最长一例已实现临床治愈超过26个月。

案例1（自体再生胰岛移植治疗T1DM）

30岁女性患者，T1DM病程18年。于2022年4月7日首次接受自体E-islet移植和低剂量免疫抑制方案，未观察到胰岛功能显著改善。2023年5月12日第二次移植采用自体E-islet移植和标准免疫抑制方案（基于“埃德蒙顿方案”），患者胰岛C肽功能在术后第24周恢复至正常水平，且血糖控制显著改善。但随访过程中患者因双相情感障碍复发，自行停用了免疫抑制剂，导致移植胰岛最终失效。该案例强调了标准免疫抑制对T1DM胰岛移植功能重建的关键性。

案例2（异体再生胰岛移植）

45岁男性患者，于2019年确诊T1DM，于2023年12月30日接受异体E-islet移植和标准剂量免疫抑制治疗。治疗后胰岛功能逐渐恢复正常，血糖控制显著改善，在第36周实现胰岛素彻底脱离，并维持血糖平稳（已持续缓解超过26个月）。该结果为“在标准剂量免疫抑制方案下，异体E-islet移植可实现胰岛素长期脱离”提供了强有力的临床证据。

案例3（青少年T1DM接受再生胰岛移植）

15岁女性T1DM患者，病程5年，频繁发生酮症酸中毒与严重低血糖。于2024年9月2日接受异体E-islet移植和标准剂量免疫抑制治疗，胰岛功能逐渐恢复正常，且血糖稳定性显著改善。受青春期胰岛素抵抗等因素影响，目前尚未完全胰岛素独立，但已实现低血糖风险显著降低与生活质量提升，显示该疗法在儿童青少年人群中的临床安全性和有效性。

这些临床病例涵盖了世界首例自体与中国首例异体再生胰岛移植治疗T1DM，以及世界首例再生胰岛移植治疗儿童T1DM的情况。团队首次在国际上证明了，无论是自体还是异体来源的再生胰岛移植，均可在T1DM患者中实现胰岛功能重建、血糖自主调控与胰岛素脱离，从而长期改善患者的血糖水平、有效避免并发症的发生与进展。这标志着中国的糖尿病治疗有望开辟一个全新的“再生胰岛移植治疗”新路径。

目前该疗法需联合使用免疫抑制治疗，用于克服T1DM的自身免疫复发等问题。程新展望：“第一代产品需配合免疫抑制，实现‘功能性治愈’；第二代产品我们正在开展临床前研究，有望实现真正治愈。”他同时表示，临床研究仍有周期，预计最早2029年才能惠及广大患者，需要更加扎实的努力。

来源丨光明日报、中华医学信息导报