2026年4月13日，中国国家药品审评中心（CDE）官网公示，由Praxis公司申报的1类新药ulixacaltamide缓释片临床试验补充申请获得默示许可，拟定适应证为特发性震颤（ET）。这标志着该款备受关注的神经系统新药在国内的上市取得关键阶段性进展。

ET又称原发性震颤，是临床最常见的运动障碍性疾病之一，以姿势性或动作性震颤为核心表现，可累及上肢、头部、声音及下肢。根据《中国原发性震颤的诊断和治疗指南（2020）》，ET在人群中的患病率约为0.9%，并随着年龄增长而升高，65岁以上老年人群的患病率约为4.6%。然而，目前针对ET的治疗方法十分有限，患者对新疗法的需求迫切。

Ulixacaltamide是一款具有差异化特征的高选择性T型钙通道小分子抑制剂，旨在阻断与震颤活动相关的小脑­丘脑­皮层（CTC）环路中的异常神经元爆发性放电，从而缓解震颤症状。越来越多的证据表明，震颤是由潜在电路中神经元爆发放电引起的，并依赖于T型Ca²⁺通道活性。此前的研究人员已经观察到，服用普萘洛尔的ET患者在添加ulixacaltamide时有额外获益。

在临床研究方面，2025年10月，Praxis Precision Medicines公司宣布，ulixacaltamide在治疗ET的两项关键性Ⅲ期临床试验中取得积极的顶线结果。其中，研究1中接受治疗的患者在第8周的改良日常生活活动量表11评分方面，相较基线平均改善4.3分（P<0.0001）；研究2亦达到预先设定的主要终点，在随机撤药阶段，ulixacaltamide治疗患者在疗效维持方面显著优于安慰剂组（P=0.0369）。

值得注意的是，ulixacaltamide此前已获得美国FDA的突破性疗法认定，Praxis公司计划于今年递交该药的新药申请（NDA）。国内元羿生物曾于2024年宣布与Praxis公司达成合作，将在大中华地区开发并商业化ulixacaltamide。预计，Praxis公司将获得2.64亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款，以及大中华地区净销售额的分级特许权使用费。随着此次CDE临床试验补充申请的获批，这款新药在国内的临床开发也将迈入新的阶段。

希望1类新药ulixacaltamide缓释片后续临床试验顺利推进，早日为广大ET患者提供新的治疗选择。