4月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Travere Therapeutics公司药物司帕生坦的扩大适应证申请，使其成为首个获批用于治疗局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）的药物^[1]。

FSGS发病机制复杂多元，涵盖免疫介导损伤、足细胞功能障碍、遗传易感性及肾血流动力学改变等多个层面。依据病因及病理特征，FSGS可分为原发性、继发性、遗传性及特发性等类型^[2]。尽管普遍认为原发FSGS的自发缓解率>20%，但是临床表现为肾病综合征的FSGS病程进展很快，10年肾脏生存率仅为57%^[3]。

2023年2月17日，司帕生坦在美国获得加速批准，用于降低有快速疾病进展风险的原发性IgAN 成人（通常尿蛋白与肌酐比值≥1.5g/g）的蛋白尿。FSGS会导致肾脏过滤单元出现瘢痕，进而引发蛋白尿、水肿乃至肾衰竭。而司帕生坦通过阻断两种关键受体保护肾脏细胞，可减少蛋白渗漏并延缓疾病进展。在临床试验中，司帕生坦可显著降低FSGS患者的蛋白尿^[3]。目前，其适应证拓展研究正持续推进，涵盖儿童及其他疾病，如ANCA相关性血管炎、微小病变性肾病及Alport综合征等领域。

同期，诺华也正在FSGS患者中开展其药物阿曲生坦的中期临床试验，为FSGS的靶向治疗提供了更多潜在选择。

参考文献

[1]Siddhi Mahatole And Unnamalai L.US FDA Expands Approval for Travere's Drug for Rare Kidney Disease.Medscape.2026,4,13.

[2]邓腾, 王蔚, 蒲蕾, 等. 局灶节段肾小球硬化的治疗及展望[J]. 四川大学学报（医学版）, 2025, 56(6): 1703-1708. DOI: 10.12182/20251160404

[3]关丽叶, 赵建群, 田冬冬, 吴玉佩, 方灵芝. 首个双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂Filspari (sparsentan). 中国新药杂志. 2025, 34(23): 2481-2485 https://doi.org/10.20251/j.cnki.1003-3734.2025.23.003