王拥军院士：从疾病治疗到脑健康促进，预防神经病学的时代转型
神经系统疾病已成为全球范围内致残和致死的首要病因，脑卒中、阿尔茨海默病（AD）等疾病因其高致残率与长期照护需求，带来了极为沉重的医疗负担。然而，不同于心血管疾病已建立起成熟的预防体系，神经系统疾病长期处于“重治疗、轻预防”的被动应对模式之中，导致当前临床实践多聚焦于疾病发作后的介入干预，而在疾病发生前精准识别高危人群、实施有效的预防方面，仍缺乏系统的理论指导、转化工具和学科建制。这一现状不仅制约了神经系统疾病防控的整体效果，也使大量患者错失了最佳干预窗口。正是在这一背景下，“预防神经病学”应运而生——它倡导将诊疗重心从下游治疗转向上游预防，从关注“脑疾病”转向促进“脑健康”。为此，首都医科大学附属北京天坛医院王拥军院士，系统梳理了预防神经病学的理论渊源、国际进展、循证基础，以及其在中国的落地路径，以期为神经科同道提供参考与借鉴。
神经系统疾病已成为全球疾病负担最重的疾病谱，占全球疾病总数的40%。每年因神经系统疾病死亡的人群超过1100万，其经济负担与社会负担同样位居各系统疾病之首。这一严峻现状给传统神经病学的治疗模式提出了严峻挑战：多数神经系统疾病一旦发生，其病理改变往往不可逆，进而导致患者遭受永久性损伤及神经功能缺损。以AD和帕金森病（PD）为例，尽管当前研究已明确Aβ蛋白沉积和α-突触核蛋白异常聚集的病理机制，但针对这些靶点的治疗临床获益仍十分有限，这深刻揭示了单纯依赖“下游治疗”的局限性。与此同时，临床干预手段的匮乏，使得“坐等患者上门”的被动诊疗模式难以应对日益沉重的疾病负担。
随着研究的不断深入，学者们开始重新审视预防在疾病控制中的价值，特别是神经系统疾病。研究发现，大量神经系统疾病存在漫长的潜伏期。例如，从Aβ蛋白沉积到AD临床症状出现，往往需要20～30年，而当前已识别出12～14种可干预的危险因素，若能在疾病初期进行有效干预，理论上可预防40%～45%的AD发生。这些证据表明，从被动治疗转向主动预防，不仅是必要的，更是可行的。
基于上述背景，国际神经病学界自2021年起开始系统推动预防神经病学的发展。其核心理念是从“关注脑疾病”转向“维护脑健康”，强调在疾病发生前进行风险评估、疾病预测，并实施个体化干预，避免脑健康相关疾病的发生。
为实现这一目标，预防神经病学构建了三级防线：
全民预防：作为面向全体公众的第一道防线，其核心在于通过公共卫生政策引导与健康教育普及，推广健康生活方式，旨在控制烟草、不合理饮食等可干预的危险因素，从源头上降低脑疾病发生的整体风险。
选择性预防：针对高血压、糖尿病、卒中家族史等高危人群，通过系统的风险筛查、分层评估与个体化干预，阻断疾病从危险因素向临床阶段进展的路径，实现精准防控。
临床与公共卫生研究：构建上述防线的科学基石，通过研究为预防策略提供科学支撑，探索新型生物标志物、风险评估工具及干预措施，不断完善预防神经病学的证据体系，推动公共卫生政策的优化与落地。
预防神经病学的提出并非凭空而来，其最重要的参照系是已成功并形成明确体系的预防心脏病学。该学科于1985年在美国正式建立，主要依据1948年启动的弗雷明汉心脏研究。该研究历经四代队列人群，对心血管疾病的遗传与环境交互作用进行了跨越半个多世纪的系统探索，明确了高血压、高血脂、高血糖和吸烟4大可干预危险因素。
为厘清遗传与环境的交互作用，该研究设立了四阶段递进式队列：
原始队列（Original Cohor，1948年启动）：招募5209例30～62岁的当地居民作为研究基底，旨在建立人群健康数据库，识别导致心血管疾病的关键风险因素，为后续研究奠定了重要基础。
后代队列（Offspring Cohort，1971年启动）：纳入5124例原始队列参与者的子女及其配偶，重点研究家族遗传背景与共同生活环境对疾病发生发展的影响，开启了遗传与环境交互作用的探索。
Omni多样化队列（Omni Cohort，1994/2003年启动）：在原有白人样本的基础上，专门招募少数族裔群体，旨在扩大研究的种族与族裔代表性，验证研究结论在不同人群中的普适性。
第三代队列（Gen 3，2002年启动）：覆盖4095例后代队列参与者的子女（孙辈），核心目的是探索疾病的遗传机制，并分析当代生活方式对年轻群体健康的冲击，为疾病预防提供前瞻性依据。
在此基础上，波士顿大学卒中中心主任菲利普·沃尔夫将研究视野拓展至卒中，创立了弗雷明汉卒中研究，系统性地监测卒中自然史，建立前瞻性预防手段，并开发了卒中风险预测模型，提出了5大卒中危险因素（高血压、心血管疾病、代谢综合征、心房颤动和不良生活方式），证实卒中是可预防的疾病。2016年，《新英格兰医学杂志》发表的弗雷明汉研究5年随访数据进一步显示，随着心血管危险因素的控制（以及教育水平提升），痴呆发病率持续下降。这一划时代的研究成果，将预防理念从卒中推向了整个神经系统疾病。
预防神经病学的核心，是打破传统“重治疗、轻预防”的被动诊疗模式，将工作重心从疾病发生后的救治，前移至风险阶段的上游主动干预，实现从“聚焦脑疾病”到“守护脑健康”的理念升级。脑健康并非单一维度的指标，而是覆盖认知、情感、心理、社会功能、运动功能及结构生理健康的综合状态，与传统治疗神经病学的实践逻辑形成清晰分野。
然而，与心脏病学相比，预防神经病学面临更为复杂的挑战：
1.病因异质性：神经系统疾病涵盖退行性、脱髓鞘性、血管性等多种类型，危险因素不统一，难以像动脉粥样硬化那样通过单一通路预防。
2.通用危险因素缺失：心脏病有明确的“四大危险因素”，而神经系统疾病除卒中外缺乏类似的通用靶点。
3.预警窗口模糊：针对不同神经系统疾病从预警信号出现到疾病发病的潜伏期不确定，个体化轨迹难以精准刻画。
4.实践风险：全人群筛查可能导致过度医疗，而干预无效则可能引发患者失望。
尽管挑战重重，但并不妨碍学科的整体进步。
2021年：《预防神经病学》——学科奠基
2021年一篇在Neurology发表的文章提出，应在神经科住院医师培养体系中增设预防神经病学专业，核心主张包括：个体层面开展风险评估、开设专科门诊并实施生活方式干预；群体层面加强公众健康教育、推动卫生政策制定、缩小健康差距，最终通过门诊建设与人才培养，构建系统的脑健康预防体系。
2023年：《行动呼吁》——明确脑健康定义
美国神经病学协会发表题为“21世纪脑健康的特殊需求”的声明，明确将脑健康定义为超越无病状态的持续动态过程，追求全生命周期的最佳表现与整体多维福祉。同时，声明明确提出新的范式与六大战略目标：正式定义脑健康、刻画多维度脑健康、评估科学现状、制定指南、明确沟通价值与角色、定位领导角色，并且强调在脑健康平台中的三大核心立场与宏伟目标。为确保落地，声明最后，制定了2025年美国脑健康国家愿景，涵盖科学突破、学科建设、指南普及、公共教育、国家计划5大领域。
2025年：《Safest Brains》——实操工具
文章明确提出神经科医生在脑健康领域的作用与价值，并且提供了可操作的工具——Safest Brains，并按照生命周期及各疾病标注重点关注领域。
The Lancet随机对照研究
2015年发表于The Lancet的痴呆预防领域随机对照试验，纳入了60～77岁的痴呆高危人群，随机分为干预组与对照组。干预措施包括：地中海饮食、中高强度体力活动（有氧+抗阻）、认知训练、社交及其他危险因素管理。研究2年随访显示，干预组认知功能改善25%；2025年公布的11年随访数据进一步证实痴呆发生率显著下降。
JAMA两项标志性研究
2025年JAMA公布的十大医学进展中，预防神经病学占据两项。其中US POINT研究在美国社区高危人群中验证了FINGER研究的结果：2110例60～79岁认知高风险人群接受结构化的生活方式干预（38次团队会议、MIND饮食、运动干预等），随访显示认知功能获得大幅度改善。另一项队列研究发现，接种带状疱疹疫苗的人群AD发生率较低，提示感染与痴呆的潜在关联，为预防提供了新思路。
当前研究表明，未来脑健康领域的发展将呈现四大核心趋势：多模式个体化干预、精准生物标志物应用、数字技术赋能、多学科深度协作，值得肯定的是，我国脑健康事业也正朝着这一方向稳步推进。然而，理想与现实的鸿沟依然显著，该领域仍面临四大关键挑战亟待突破。
1.公众认知不足：由于公众对神经系统疾病的可预防性普遍缺乏科学认知，导致健康意识薄弱，主动防控理念缺位。这要求全社会加强针对性的脑健康科普教育，提升公众对疾病风险的重视程度与主动预防意愿。
2.资源分配不均：全球范围内医疗资源分布存在显著失衡，中低收入地区尤为突出，普遍缺乏实施预防措施所需的资金、设备与专业医护人员，直接限制了预防策略的公平落地。
3.长期坚持的困难：健康生活方式的改变需要个体长期地坚持与自律，如何有效提升高危人群对预防干预方案的依从性，是预防工作推进中的一大现实难题。
4.研究转化的鸿沟：尽管基础研究日新月异，但将科研成果快速、有效地转化为临床实践指南与公共卫生政策，仍面临数据壁垒、机制滞后等多重障碍，导致前沿研究难以快速惠及大众。
目前，我国在脑健康领域正积极推进系统性建设。我们期待，通过构建“四步走”的实施路径，将脑健康理念转化为可落地的实践行动，真正实现从“治疗疾病”到“守护健康”的跃迁。
从2021年理念提出到2025年工具落地，预防神经病学用不到五年时间完成了国际跨越，推动神经科医师从“脑疾病治疗者”向“脑健康维护者”转型。中国学界应抓住机遇，依托基础加快亚专业建设与本土实践，跟上国际步伐，实现从被动治疗到主动预防的根本转变。
王拥军 院士 首都医科大学附属北京天坛医院 国家神经系统疾病临床医学研究中心副主任。 北京天坛医院党委副书记、院长、国家神经系统疾病中心主任，国家卫计委神经内科医疗质量控制中心主任，北京脑重大疾病研究院卒中研究所所长，中国卒中学会常务副会长，中华医学会神经病学分会侯任主任委员。 Stroke and Vascular Neurology（SVN）杂志主编、《中国卒中杂志》主编。长期从事脑血管病病因与发病机制分型、规范化防控策略的相关研究。作为国家“十二五”、“十三五”脑血管病等重大慢病重点研发计划的首席科学家，在高危非致残性脑血管病诊疗关键技术的突破、规范化防控模式的建立等方面取得了多项系统性、创新性的研究成果，并广泛应用于临床。 在NEJM，JAMA，Circulation等国际顶尖杂志发表SCI期刊论文190余篇，多项成果受到国内、国际同行的广泛关注与高度评价。入选“北京学者”、“万人计划”科技创新领军人才、“北京市高层次创新创业人才支持计划杰出人才”，获得国家科技进步二等奖、教育部科技进步一等奖、北京市科学进步一等奖、中华预防医学会科学技术一等奖、全国优秀科技工作者等多个奖项，带领团队获得首批科技部重点领域优秀创新团队称号。
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