天疱疮等自身免疫病患者长期饱受激素和免疫制剂的折磨，也长期困扰患者家庭、临床医生和相关社会服务资源。靶向生物治疗年代，新药新疗法遍地开花，形势令人鼓舞——既靶向又精准，众多既往令人困扰的免疫性炎症性疾病都可以得到迅速的控制，并且实现了长期的维持，甚至部分出现可治愈的倾向。但是，靶向精准治疗的后续，仍然存在令人困扰的突出问题——有效，但大多复发，反复复发加重，仍然严重影响患者的生活质量，甚至威胁患者的生存！

究其原因，大概是目前的生物靶向治疗，其靶向、精准仅针对免疫异常通路的某一或某些发病环节，并非源头环节。因此，可以临床治愈，但源头环节的异常存在治疗盲区，一旦停药，难免复发。不敢说完全痊愈，更不敢说停药后的痊愈。

新观察发现，源头环节的研究有望破解困局。作为自身免疫性疾病的代表之一——天疱疮的治疗研究出现了重大进展。相关研究证实，天疱疮免疫异常的启动发生于造血干细胞的下游，而造血干细胞正好是免疫系统来源的上位细胞。因此，人为地清除天疱疮患者造血干细胞下游的所有可疑异常细胞，然后在避免再发诱因的前提下，利用患者本身的自体造血干细胞可以重新发育出一个正常或相对正常的免疫系统，也就是说可以再造一个新的正常的免疫系统。如果成功实施，理论上有望从源头上解决天疱疮的治疗和再发病问题（包括克服目前困扰临床的治疗盲区，解决复发、消除并发症和共病等系列问题）。另外，因为采用的是自身的造血干细胞，因而来源比较方便，不需要配型，不会出现排斥反应和后续须长期预防排斥用药等一系列问题，较好地保障了其治疗实施和后续恢复长期正常生活的安全性。

南方医科大学南方医院团队在2003年成功进行了全球首例自体外周血造血干细胞移植治疗重症天疱疮，并且获得长期稳定。之后又用同样方案治疗了超过10例的重症天疱疮患者。经过迄今20多年的临床随访观察，这些患者绝大部分至今不需任何用药均无复发，如同健康人正常生存，其结婚，生育及后代均如同正常人。如果说这些健康生存者已经获得了痊愈，那么这种痊愈实际上在20多年前就已经实现了！

总之，20多年的临床实践可以证明，纠正免疫启动异常，有望从源头上防治天疱疮等自身免疫病。正因如此，我们应该建立一个在造血干细胞水平探讨源头治疗的理念：纠正免疫启动异常，在控制诱因的前提下，切换造血干细胞下游免疫系统将成为根治性的治疗措施。而自体造血干细胞移植将成为迄今治愈天疱疮的最有效方案（或之一）。天疱疮可如此为之，其他自身免疫病也可如此类推。展望未来，相关研究领域前景非常广阔，意义非常重大。