关健

生物医学新技术为疾病预防和诊治，特别是缺乏有效治疗的疑难罕见疾病，提供了新的机遇。国家鼓励和支持生物医学新技术临床研究和临床转化应用，并颁布专门行政法规进行规范。本文结合现行规定及相关文件，探讨现阶段生物医学新技术的临床研究（包括确证性研究）的监管范围、要求，重点强调伦理审查的关键作用，基于这些新技术的伦理挑战提出伦理审查规定的适用和审查要点。

▋开启生物医学新技术规范管理新阶段

《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（简称《条例》）在2026年5月1日施行。作为直接规范生物医学新技术临床研究和临床转化应用的法规，《条例》与《中华人民共和国药品管理法》《医疗器械监督管理条例》互补、协同，构成覆盖生物医学创新全链条的管理体系。

《条例》规范生物医学新技术临床研究和临床转化应用两个阶段，实施配套文件已初步完善。国家卫生健康委发布的《生物医学新技术与药品、医疗器械界定指导原则（暂行）》（简称《指导原则》）与《条例》同日施行，明确了临床研究阶段的生物医学新技术界定，对处于早期阶段的生物医学新技术，还以附件形式提供了《生物医学新技术临床研究备案指导清单》（简称《备案指导清单》）。7月15日，国家卫生健康委发布了适用于评价生物医学新技术有效性和安全性的《生物医学新技术确证性临床研究技术指导原则》。

国家卫生健康委科技教育司已在医学研究登记备案信息系统中设置了“生物医学新技术临床研究备案”和“生物医学新技术转化应用申请”的窗口，正式开启了我国规范推进生物医学新技术的临床研究备案和临床转化应用的行政许可工作。临床研究备案系统包括研究方案备案、研究方案评估、数据报告、安全监测管理四个部分。生物医学新技术转化应用申请系统包括转化应用申请、技术评估、行政许可和效果跟踪四个部分。

▋明确生物医学新技术监管范畴并实行风险分级

《指导原则》所附清单列举了五类生物医学新技术，包括基因治疗新技术、细胞及其衍生物治疗新技术、组织器官治疗新技术、微生物治疗新技术和脑机接口新技术。相应地，中国生物技术发展中心网站2026年4月30日发布了系列相关技术指引。5月1日，中国生物技术发展中心网站发布了《生物医学新技术风险分级指南》（简称《风险分级指南》），提出了高风险、中风险和低风险等级及其判定标准，要求高风险生物医学新技术的实施采用最严格的审查准入与长期监管。

风险分级针对生物医学新技术而非指受试者的风险。实践中，即使相对成熟的细胞治疗也会产生不良反应，严重者甚至会危及生命。如接受嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）细胞疗法的患者，因免疫功能受损、淋巴细胞耗竭性化疗、治疗相关并发症和免疫效应细胞相关神经毒性综合征，面临更高的感染风险。基因治疗技术包括其载体均具潜在风险，国内外已有受试者死亡的事件发生。

机构、人员应当认识到，生物医学新技术转化应用的条件并非要求技术达到完美，而是要结合临床需求、现有治疗方法的可替代性，以及新技术的有效性和安全性等综合考虑，不应盲目追捧生物医学新技术。即使新技术完成临床确证研究并成功转化应用，但由于不同个体的代谢和生理机能存在差异，加之细胞水平和人体系统存在复杂的自我内部调控机制等，其在临床上仍可能出现疗效差异并伴随一定的不良反应。事实上，常规药物同样具有潜在风险，例如青霉素过敏严重可引发死亡。

在《条例》施行初期缺乏相应监管经验的情况下，临床转化应用的审批范围将有所限定，即“在临床转化应用阶段，只有已列入《备案指导清单》且满足以下要求之一的技术，才纳入审批范围：一是个性化程度高，国内尚没有使用同类机制原理的药品获得上市许可或者已启动确证性临床试验；二是用于治疗罕见病，国内尚没有使用同类机制原理、针对相同适应证的药品获得上市许可或者已启动确证性临床试验。”这一规定符合临床需求和患者福祉。

▋强化伦理审查与复核双重保障，护航负责任的研究与转化

《条例》发布的目的是规范促进生物医学新技术，为患者带来福祉。生物医学治疗新技术作用于人体细胞、分子水平，其临床研究与转化确证性研究属于涉及人的生命科学和医学研究，且伦理挑战格外突出。医学技术的有限性在生物医学新技术领域同样存在，不同之处在于人类无法预知和控制其中一些新技术的潜在风险，包括对受试者个体的健康损害。此外，一些技术具有改变人类本性的潜力，技术应用成功可能引起有悖于传统人类伦理道德的问题。

《条例》是直接规范生物医学新技术临床研究与临床转化应用的行政法规。但生物医学新技术的临床研究（包括确证性研究）的伦理审查应严格遵照伦理审查的相关规定。生物医学新技术的临床研究，首先适用《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法（试行）》，其伦理审查的原则、重点内容、审查标准和程序要求等不变。

《风险分级指南》明确高风险技术包括五种情形：涉及核心遗传物质的深层修饰，具有潜在的公共卫生安全风险，涉及中枢神经系统的深层介入，具有促进细胞增殖、致瘤或促瘤风险，以及涉及复杂的社会伦理与规范界定。其中，前四种情形的高风险技术对传统伦理道德具有较大挑战和/或对受试者个体具有较大潜在损害，或对人类（包括特定）群体造成安全威胁，这些技术本身的伦理挑战较大且问题相对复杂，可能同时涉及复杂的社会伦理与规范界定，应适用《科技伦理审查办法（试行）》有关复核的规定。

伦理审查的初衷是保护个体的权益，风险收益评估是审查重要内容和保障受试者权益的重要手段，生物医学新技术的临床研究也不例外。确证性研究的目的是为新技术的转化应用的确证提供依据，其伦理审查只能更加严格。伦理审查委员会（机构伦理委员会和科技伦理委员会）应在风险收益评估的基础上，切实保护研究参与者的权益，审慎提出审查意见、建议和做出审查决定。现有伦理审查委员会缺乏相应技术专家的，应增补委员或根据规定邀请技术专家作为独立专家，必要时请第三方评估机构，在技术方面就技术风险提供评估意见。审查能力有限无法完成审查的，可委托有能力审查的其他机构伦理委员会审查。对于基因编辑、异种移植、脑机接口等生物医学新技术的临床研究，应考虑群体安全和人类福祉，禁止可能引起严重有悖于传统人类伦理道德和/或引发公共安全问题的研究。如针对基因编辑和脑机接口，目前的共识是禁止将其用于可能引起群体歧视的非医疗目的的使用。

生物医学新技术的临床研究（包括确证性研究）的实施和伦理审查均缺乏经验，需在实践中探索和总结。伦理委员会是保障负责任的创新研究的最后一道关卡，伦理审查委员会委员应切实履行责任，促使发挥新技术的积极作用，避免损害或减少损害。机构应加强对委员的培训工作，督促委员及时了解重要法律、法规、规定的具体要求，确保委员有能力履行伦理审查的责任。

［作者：中国医学科学院北京协和医院 国家人口健康科学数据中心（临床医学） 关健］