明确治疗达标 引领骨质疏松症精准管理——《原发性骨质疏松症药物达标治疗专家共识》解读
李梅
随着我国人口步入深度老龄化,原发性骨质疏松症及其引发的脆性骨折患病率显著上升,已成为严重威胁中老年人群健康和生活质量的重大公共卫生问题。与此同时,得益于“健康中国”“三减三健”“健康老龄化”等卫生政策的制定与实施,骨质疏松症的防、筛、诊、治、康临床工作也取得了显著进步;目前,我国抗骨质疏松症治疗药物种类逐渐增多、治疗人群持续扩大、治疗周期不断延长。但是,在骨质疏松症的诊疗过程中,仍有许多问题悬而未决:(1)哪些临床治疗目标与脆性骨折发生显著相关?(2)患者药物治疗需达到什么水平目标值可说明脆性骨折发生风险明显降低?(3)同样都是骨质疏松症患者,有脆性骨折与无骨折的药物治疗后目标值是否一样?(4)骨密度T值>-2.5但发生了脆性骨折的患者,药物治疗后的目标值该如何设定?(5)如果药物治疗一段时间后骨密度没有达到预期的目标值应如何调整治疗策略?为此,中华医学会骨质疏松和骨矿盐疾病分会组织本领域多学科专家,遵循专家共识制定的标准流程,采用改良Delphi法,经充分研讨制定了《原发性骨质疏松症药物达标治疗专家共识》(以下简称“《共识》”),于2026年7月在《中华骨质疏松和骨矿盐疾病杂志》发表,旨在促进骨质疏松症的规范药物治疗与长期科学管理,切实降低脆性骨折风险。
《共识》确立了可量化的目标与可操作的参考用药路径,将“侧重长期用药理念”升级为“目标导向、个性化用药理念”,围绕“目标设置-药物选择-监测管理-方案调整-治疗周期”等治疗闭环,为临床医生提供了治疗规范,也为患者提高了治疗预期。
█ 明确达标治疗理念,为标准治疗提供目标导向补充
达标治疗(treat-to-target)亦称目标导向治疗,是一种以设定明确治疗目标为核心的临床管理策略,2013年首次被引入骨质疏松症治疗领域,此后部分国家相继发布了相关共识或立场声明。《共识》明确,原发性骨质疏松症药物达标治疗是在《原发性骨质疏松症诊疗指南(2022)》标准治疗基础上形成的目标导向性治疗补充策略:二者均以治疗骨质疏松症、预防脆性骨折发生为目标,而达标治疗更侧重于设定可预防骨折风险的治疗目标及精细化管理,通过确立可量化、可评估的风险防控目标,优化药物治疗策略与疗程,从而弥补标准治疗中“目标值不明确”的不足,推动治疗理念从依赖临床经验、侧重短期症状缓解,向依据客观指标评估、实施长期达标管理转变。
█ 确立骨密度T值核心标尺,提出分层达标目标值
《共识》明确,双能X线吸收法(DXA)测得的骨密度T值是评估药物治疗是否达标的重要量化指标,腰椎、全髋及股骨颈骨密度T值均可作为评估指标,临床实践中建议采用“就低原则”,即首选T值最低的部位作为疗效监测与目标评估的基准部位。在目标值设定上,《共识》强调个体化分层:基线骨密度T值≤-2.5且无脆性骨折史者,治疗后目标部位T值应提升至>-2.5;基线T值≤-2.5且有脆性骨折史,或伴有高龄、跌倒史、躯体功能差等高骨折风险因素者,治疗后T值应提升至>-2.0;基线T值>-2.5且近期发生脆性骨折者,治疗后全髋骨密度T值应增加0.2,腰椎骨密度T值应增加0.5。上述分层目标值的设立,使不同风险人群的治疗目标有了清晰、可操作的量化界定。
█ 科学选择初始药物与序贯策略,3年为一个达标周期
确立达标目标值后,如何选药成为关键。《共识》建议,药物选择应充分依据患者基线骨密度T值及脆性骨折情况,优先选择预计在3年治疗期内可实现50%及以上达标概率的药物,并科学规划药物的初始使用顺序。具体而言,无骨折史且T值≤-2.5者建议选择双膦酸盐或地舒单抗为初始治疗药物;2年内有椎体、髋部、骨盆脆性骨折或多处骨折者,以及骨密度处于极低水平(全髋T值<-2.8或腰椎T值<-3.0)者,应首选促骨形成药物或双重作用药物,次选双膦酸盐或地舒单抗。促骨形成药物或双重作用药物完成足疗程后,应序贯抗骨吸收药物治疗以维持骨骼获益:骨密度T值接近目标值时可序贯双膦酸盐,后续可择期进入药物假期;距离目标值较远时则推荐序贯地舒单抗继续治疗。《共识》建议将3年设定为一个达标治疗周期,这一设定源于多项国际Ⅲ期临床研究均以3年为观察时段,药物治疗后的骨量获益3年可接近峰值,是评估药物疗效与骨折风险下降稳定性的良好窗口。
█ 定期监测评估疗效,达标绝非一劳永逸
定期评估治疗是否达标十分重要。《共识》推荐每年测量一次骨密度;对于存在极高骨折风险、快速骨量丢失危险因素、治疗方案调整或出现新发脆性骨折者,可适当缩短评估时间间隔。达标治疗期间若发生脆性骨折或骨密度T值未达预期增幅,应系统排查治疗依从性、继发性骨质疏松症、钙和维生素D补充不足、骨密度测量条件变化等潜在原因,并酌情更换或继续使用更强有效的抗骨质疏松症药物,且强化治疗疗程至少2年。对于治疗达标且完成双膦酸盐治疗后进入药物假期的患者,需注意随着药物假期延长,骨折风险可能逐渐增加,建议在药物假期2~3年后复查骨密度并重新评估骨折风险,如出现新发骨折、骨折风险增加或骨密度下降,应立即重启抗骨质疏松症药物治疗。《共识》特别指出,治疗达标并非提示抗骨质疏松症药物治疗一劳永逸,也不意味着可以提前终止治疗,而是强调对疾病进行长程、科学的管理。
█ 结语
骨质疏松症是需长期管理的慢性疾病,药物达标治疗理念的落地,标志着我国骨质疏松症防治从“有药可用”迈向“治有目标”的新阶段。《共识》的制定凝聚了中华医学会骨质疏松和骨矿盐疾病分会多学科专家的集体智慧,适用于我国二、三级医疗机构的骨科、内分泌科、老年科、骨质疏松专科、风湿免疫科、妇产科、影像科、全科等相关临床专科医师及专科护士。希望《共识》未来能在临床广泛应用,指导医务人员围绕明确目标优化药物治疗方案、规范序贯与疗程管理,切实提升治疗达标率、降低脆性骨折风险、为广大患者的骨骼健康保驾护航。

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