近日，上海赛尔欣生物医疗科技有限公司发布了其自主研发的“人自体多克隆调节性T细胞注射液”（NP001细胞注射液）治疗多系统萎缩（MSA）的Ⅰ期临床试验进展——首例受试者已在首都医科大学附属北京天坛医院顺利完成给药。这一里程碑事件标志着，斩获2025年诺贝尔生理学或医学奖的调节性T细胞（Treg）发现所催生的疗法，或将从渐冻症（ALS）拓展至MSA这一疑难罕见神经退行性疾病。

关于MSA：无药可医的致命罕见病

MSA是一种成年起病、进展迅速且不可逆的致死性罕见神经退行性疾病。其临床特征主要表现为自主神经功能障碍、帕金森综合征、小脑性共济失调及锥体束征的多种组合，早期诊断极为困难。该病好发于中老年人群，在国内属于临床诊疗难题，已被纳入国家罕见病目录。据《多系统萎缩诊断标准中国专家共识（2022）》，欧美国家的数据显示MSA的平均患病率为（1.9～4.4）/10万人，平均发病率为0.6/10万人。平均发病年龄约为53岁，中位存活期8至10年。目前全球尚无任何能够延缓或阻止疾病进展的特效治疗手段，临床仍以对症支持治疗为主。

疗法机制：Treg细胞如何对抗神经退行性疾病

Treg是免疫系统中一类关键的T细胞亚群，在维持免疫耐受、抑制过度炎症反应方面发挥核心作用。2025年，三位免疫学家——玛丽·布伦科、弗雷德·拉姆斯德尔和坂口志文——因发现和定义Treg细胞并揭示其对周围免疫耐受的意义，共同荣获诺贝尔生理学或医学奖。

此次使用的NP001细胞注射液是一种自体来源的多克隆Treg细胞产品。其治疗优势在于可通过抑制过度活化的小胶质细胞、调节细胞因子分泌、修复血脑屏障等多重机制，有望阻断神经炎症恶性循环。药物给药方式采用鞘内注射，将Treg细胞直接递送至中枢神经系统，以精准调控局部异常免疫反应。在MSA疾病模型小鼠的临床前研究中，该药物不仅显著改善了小鼠的运动功能，还显示出部分逆转中脑黑质区域多巴胺能神经元丢失的潜力。

临床试验设计：系统评估安全性与疗效

该Ⅰ期临床试验由首都医科大学附属北京天坛医院联合上海赛尔欣生物共同发起，首都医科大学附属北京天坛医院王伊龙教授担任主要研究者。临床试验于2026年6月正式启动，整体分为三个递进阶段：

单剂量递增（SAD）期：单臂、开放性研究，评估单次给药的安全性；

多剂量递增（MAD）期：单臂、开放性研究，评估多次给药的安全性；

剂量扩展期：此阶段分两部分，首先采用随机、双盲、安慰剂对照的初始阶段，随后进入长期开放标签扩展研究。

研究的主要目的是评估NP001细胞注射液治疗MSA受试者的安全性和耐受性，次要目的包括评估对疾病状态、生存期及免疫系统参数的影响。试验纳入了MSA的两种主要亚型——以帕金森症状为主的MSA-P型和以小脑综合征为主的MSA-C型。

研发历程：从ALS到MSA的快速拓展

NP001细胞注射液此前已获得国家药品监督管理局批准，开展治疗ALS（俗称“渐冻症”）的Ⅰ/Ⅱa期注册临床试验，并于2025年11月完成首例患者给药，安全性与耐受性良好。2025年9月23日，赛尔欣生物向国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交了NP001用于MSA的新药临床试验申请并获受理；2025年12月，该申请正式获得CDE批准。此外，NP001针对脊髓延髓肌萎缩症（SBMA，肯尼迪病）的新药临床试验申请也已获受理。

初步结果与展望

已发布资料显示，首例受试者给药后病情平稳，耐受性良好，未观察到需特别关注的安全性事件。MSA早期诊断困难、预后极差，目前全球尚无特效疗法，此次临床试验的推进意味着Treg细胞疗法有望向更广泛的神经退行性疾病延伸。随着临床试验的深入开展，这一基于诺奖成果的创新疗法能否为无药可用的MSA患者带来真正的治疗希望，值得持续关注。