过去四十年间，以β受体阻滞剂为代表的负性肌力药物未能从源头上逆转肥厚型心肌病的过度收缩状态。伦敦大学学院的Perry Mark Elliott教授首先回顾了该类疾病长期依靠非特异性药物与室间隔减容术的治疗局限，随后重点展示了心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）的两项长期随访与拓展研究。在梗阻性患者的5年开放标签拓展研究MAVA-LTE中，马伐凯泰表现出对左心室流出道压力阶差的持续控制，近全数受试者维持动力学改善，左心房容积指数与NT-proBNP亦维持低位。针对非梗阻性患者的ACACIA-HCM试验则证实，阿非凯泰可使36周时的堪萨斯城心肌病问卷评分显著升高，峰值摄氧量改善0.67 ml/(min·kg)，即便在合用β受体阻滞剂或存在室间隔中段梗阻的亚组中获益亦保持一致。针对安全性，该学者强调两项试验中左心室射血分数下降多呈一过性，停药或减量后能够恢复。在随后的讨论中，他认为相比传统β受体阻滞剂，CMI在改善症状与动力学方面优势显著，有望推动临床考虑更早启用该类药物，但用药期间规律的超声心动图监测仍属必要保障。

临床降脂方案即便全力联合生活方式干预，仍有部分重度高甘油三酯血症患者的血脂水平持续高于500 mg/dl，面临急性胰腺炎反复发作的威胁。哥本哈根大学国家医院的Christian Hassager教授报告了评估靶向载脂蛋白C-III（APOC3）的小干扰RNA药物Plozasiran的SHASTA-3与SHASTA-4两项三期临床试验12个月结果。Plozasiran通过抑制肝脏产生APOC3，解除了脂蛋白脂肪酶介导的富含甘油三酯脂蛋白清除阻碍。两项研究纳入了半数合并糖尿病且平均体重指数达到30 kg/m²的超重患者，试验结果显示每季度皮下注射25 mg药物后，受试者血清甘油三酯下降幅度达75%至80%，且疗效在3个月内显现并维持整整一年。在临床硬终点方面，该药在总体人群中减少了急性胰腺炎事件；若限定于曾发生过胰腺炎的高危亚组，一年内预防一次急性胰腺炎发作的需治人数降至3。关于安全性，该学者分析受试者不良反应发生率与安慰剂组相似，但观察到血糖控制指标出现轻微变化，其潜在机制推测与脂肪分解加速后肝脏糖异生底物增多相关。面对讨论环节中关于生活方式疾病药物干预成本的提问，他主张在强化非药物预防之余，对药物难治的高危人群应当尽早建立针对性药物干预保护。

国际多中心临床试验长久以来缺乏中国人群的长期随访数据，亟待本土真实世界证据明确新型靶向药物在特定亚型中的疗效定位。广东省人民医院的黎励文教授首先分析了EXPLORER-CN长期拓展研究的结果，数据显示中国梗阻性肥厚型心肌病患者接受马伐凯泰治疗至78周时，静息左心室流出道压力阶差、室壁厚度与左心房容积的改善轨迹与全球队列高度契合。随后，她展示了该中心及国内其他中心开展的四项真实世界临床研究：在对比马伐凯泰与经皮经心尖室间隔心肌消融术的单中心队列中，药物治疗组展现出更平稳的压力阶差控制，并在一年无事件生存及生活质量评分上呈现良好表现；来自复旦大学附属中山医院的观察队列提示，该药能显著改善舒张期充盈压并促进左心房结构重塑；第三项队列研究通过心肌做功评估，证实其可减少机械离散度并提高整体心肌做功效率；最后一项纳入孤立性室间隔中段梗阻（MVO）与混合型梗阻的临床观察显示，药物对MVO解剖表型的压力阶差同样具备非劣于单纯流出道梗阻的消减作用。结合上述本土多维度数据，她提出靶向肌球蛋白抑制在中国真实临床环境中的应用正不断拓展至解剖变异及复杂心室力学异常人群。