陈义汉院士介绍，从现有数据看，冠心病领域有 6 款药物获批上市，5 款处于在研阶段，3 款研发终止，研发主要聚焦残余脂质风险与炎症干预；心力衰竭领域 4 款药物获批、2 款在研，围绕疾病表型与病因开展干预；心房颤动近年尚无新药获批，4 款药物在研、1 款终止，研发主要面向卒中预防和节律控制。

在冠心病领域，陈义汉院士重点介绍了PCSK9靶点药物研发的重大突破。针对该靶点，目前已形成PCSK9单抗、Inclisiran siRNA、Enlicitide大环肽以及VERVE-102基因编辑等并行发展的格局。

PCSK9单抗通过结合循环中已分泌的PCSK9从而降低血脂，可在他汀基础上降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），皮下注射每两周或每月一次。

Inclisiran siRNA靶向肝细胞内PCSK9 mRNA，从源头减少PCSK9合成，半年注射一次。

Enlicitide通过抑制PCSK9与低密度脂蛋白受体（LDLR）的结合，增加可用于清除LDL-C的LDLR数量，从而降低LDL-C水平。该药物为口服制剂，每天一次，已在美国获批上市。

VERVE-102基因编辑则针对肝脏基因组中的PCSK9基因，在DNA层面进行修饰，有望实现终身有效，目前仍处于Ⅰ期阶段。

此外，还有抑制血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的重组人源化单克隆抗体Evinacumab，其作用机制不依赖于低密度脂蛋白（LDL）受体，已获批上市，静脉注射每月一次；胆固醇酯转运蛋白（CETP）抑制剂Obicetrapib作为小分子口服药，已在欧盟获批上市。针对炎症环节的药物研发则基本尚未进入临床。

心力衰竭被称为“21世纪心血管疾病领域有待攻克的最后堡垒”。近年来，该领域新药管线布局盐皮质激素受体、GLP-1受体、GLP-1/GIP双受体、心肌Myosin、可溶性鸟苷酸环化酶等多个靶点，包括Finerenone、Semaglutide、Tirzepatide、Vericiguat等多种药物类型，但真正获批上市的新药仍然较少。

在心房颤动领域，几乎所有药物都处于研发之中，尚无新药上市，现有在研药物包括FXI抑制剂Abelacimab、FXIa抑制剂Milvexian、SK抑制剂AP30663等。

在这众多的新药中，哪些有望成为未来真正可用的药物？陈义汉院士提出了四个可验证命题：针对残余脂质风险，更早或更精确干预能否减少事件？机制富集心衰研究方向，谁能在现代治疗基础上获益？抗凝与节律新靶点方向，疗效与安全能否同时成立？持久病因干预方面，长期安全与结局能否共同验证？他认为这些关键科学问题的解答，将决定未来可用的药物。

总体来看，这三大领域的新药研发仍需更多时间与证据积累。面对这一全球格局，陈义汉院士结合国内心脏病新药研发情况指出，“国内心血管药物研发虽突飞猛进，但仍需要向上游突破。我们现在更需要的是走向上游，走向靶点的发现，要基于靶点设计新结构的化合物，要做原创药，要做药物的基础研究。”

与此同时，陈义汉院士还强调，心脏病创新药物研发必须跨过三道门槛：证据设计上，终点必须可分层；外部效度上，人群必须有代表性；长期实施上，治疗必须可持续。“缺少分层终点，会高估获益；缺少人群代表性，会限制适用范围；缺少可实施性，则会使疗效停留在试验之内。能否跨越这三道门槛决定了创新药能否真正落地。”