儿童脉管疾病具有高发性、复杂性的特点，复杂性脉管疾病常累及多系统和器官，致残致死率高。四川大学华西医院吉毅教授带领团队开展“儿童脉管疾病诊疗个体化策略的建立及临床推广应用”项目。该项目荣获2025年中华医学科技奖青年科学技术奖。

创新点一：创建脉管疾病“精准诊断、鉴别诊断与分型体系”。项目团队联合国内多家大型医疗中心开展研究，首次证实皮肤婴幼儿血管瘤（IH）数量与婴幼儿肝脏血管瘤发生风险呈正相关，并建议：年龄＜9个月且出现≥5个皮肤IH的患儿应接受婴幼儿肝脏血管瘤筛查，以实现早期诊断和精准评估。构建国内外最大的卡波西样血管内皮瘤（KHE）病例数据库，深入地研究KHE疾病特征，提出新的分型，完善现有的国际KHE疾病分型；系统地阐明KHE与丛状血管瘤（TA）的鉴别要点。

创新点二：依据脉管疾病精准的风险分级体系，创新脉管疾病精准化治疗策略。项目团队针对低风险的浅表型KHE和TA，创新采用“局部外用他克莫司”的方法，并进行成果转化。针对高风险KHE，首次提出“靶向+冲击”治疗方案，大幅提升有效率，明显降低病死率，设计并开展多中心随机对照试验，证实该方案可显著改善预后。针对普萘洛尔无法耐受的IH患儿，项目团队率先提出用阿替洛尔治疗IH，并证实阿替洛尔治疗IH的有效性与安全性。

创新点三：深入探索脉管疾病发生发展机制并探索新的治疗靶点。项目团队对IH的生物学行为进行了系统阐述，并提出机制研究的方向。提出血管瘤内皮细胞自分泌环的概念，并证实PTEN分子通过对血管瘤内皮细胞中VEGF-A/VEGFR-2自分泌环的调控，影响血管瘤内皮细胞的增殖和凋亡。发现血管瘤内皮细胞存在糖代谢重编程及代谢可塑性。率先分离出血管瘤内皮细胞、周细胞、KHE原代细胞，并构建IH、KHE的三维立体体外模型和动物模型。

下一步，项目团队将把四川大学华西医院脉管疾病数据库的建设经验推广至其他医院，并继续举办线下和线上培训，切实提高广大基层医院脉管疾病的诊疗水平，加快研究成果的推广和普及。